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研究快訊｜科學家成功逆轉小鼠阿茲海默症 蛋白突變療法展現顯著成效
2025年12月22日，最新發表於《細胞報告醫學》（Cell Reports Medicine）期刊的研究指出，科學家透過特定蛋白質突變的生物標靶策略，在小鼠模型中成功逆轉阿茲海默症相關症狀，重建其認知與記憶功能。此突破性成果引起國際科學界廣泛關注，被視為阿茲海默症（AD）治療邁向「逆轉」的里程碑。俄亥俄州大學醫院研究團隊表示，這項發現將促使未來針對人類患者進行安全性與療效的臨床試驗，加速新療法的開發。
蛋白質突變機制與生物標靶療法奠定治療新方向
阿茲海默症的主要病理包括澱粉樣蛋白（Amyloid beta, Aβ）斑塊與Tau蛋白神經纖維纏結，這些皆與特定蛋白質突變相關。傳統藥物多著重於延緩症狀惡化，尚無法有效逆轉病程。此次研究針對小鼠腦部進行蛋白質調控，成功恢復細胞能量分子NAD+平衡，修復血腦屏障（BBB）功能，減少氧化壓力與神經發炎，並使小鼠的認知及記憶表現回復至健康水準。科研團隊強調，修正蛋白質突變帶來的細胞功能損害是成功的重要關鍵。
鋰元素與氣體信號分子療法再創阿茲海默改善新契機
除了蛋白質調控療法成效顯著，近期《自然》期刊也指出，補充微量鋰元素能恢復患病小鼠的記憶功能，暗示鋰缺乏可能是阿茲海默症的潛在病因之一。美國另一研究發現腦部氣體信號分子硫化氫具有逆轉症狀的潛力，透過讓小鼠暴露含硫化氫的氣體，明顯改善了神經退化現象。這些跨領域發現揭示阿茲海默症治療可從傳統新藥研發拓展到生物元素與氣體分子的調控，擴展未來研發與應用空間。
▲ 哈佛大學研究支持微量鋰逆轉阿茲海默症，成為新穎治療方向（資料來源：Unbias Taiwan）
生活方式干預成為失智症輔助療法重要課題
國際相關研究強調，生活習慣如規律運動與飲食調控對防治阿茲海默症同樣關鍵。實證顯示，規律運動可顯著減少腦內毒性蛋白質達60%，促使腦細胞功能部分復原，達成「重新啟動」效果。多家醫療組織推動「黃金雙法寶」策略，結合運動與營養攝取，作為延緩阿茲海默症進展的輔助療法，並成為公共衛生防治政策中的重點。專家提醒，此類非藥物干預能補強藥物治療，提升患者整體生活品質。
國際協會強調多方位策略與未來臨床轉譯願景
阿茲海默症協會與其他醫療團體呼籲結合生物醫學與行為環境因素，採取跨學科多元策略。協會表示，目前已核准的抗體類藥物（如Leqembi與Kisunla）雖能部分減緩病況，但仍無法達成完全逆轉，未來更需整合基因、生物標誌物與環境行為調控，加速精準醫療發展。研究團隊指出，這次發現凸顯「逆轉」阿茲海默症的希望，人體臨床試驗推進後，將成為醫學前沿的焦點。
台灣研究動態與國內應對展望
台灣學者持續在相關領域深耕，成功大學團隊在蛋白質標靶與分子調控方面取得多項成果，與國際趨勢同步。面對高齡化加速帶來的失智症挑戰，台灣醫療機構積極推動早期篩檢及新療法研發，重視跨領域合作，結合AI技術與生物標記診斷，提升治療效率與患者生活品質。未來台灣將加強臨床試驗推動，促使創新療法轉化於臨床應用。
▲ 高齡化加劇阿茲海默症患者增多，促使東亞地區強化早期篩檢與新藥開發（資料來源：Unbias Taiwan）
未來展望：臨床試驗推進與多組合療法成趨勢
專家預測未來1至3年內，基於蛋白質突變調節及NAD+平衡恢復的新藥將進入人體臨床I/II期試驗，評估安全性與初步療效。由於阿茲海默症涉及多重病理機制，單一療法難以完全治癒，組合療法趨勢日益明顯，將結合現有的Aβ清除藥物與新興的細胞修復型藥物協同應用。同時，透過生物標誌物p-tau217等指標的進步，精準醫療有望實現個人化治療方案，提升療效及長期預後。
結語：醫學新突破為全球失智症患者帶來新曙光
這次動物實驗的成功挑戰了阿茲海默症被視為「不可逆」的迷思，展現了逆轉症狀的潛力，為全球逾700萬失智症患者注入希望。然而科學家與醫療界皆提醒，目前仍須嚴謹的人體試驗與長期安全評估，才能確證臨床效益與風險。阿茲海默症的防治正逐步從單一藥物延伸至多元整合策略，結合分子生物學、營養補充、氣體信號調控以及生活方式改善，立足未來，為患者打造更完善的照護體系。
更多詳情與相關研究可參考ProMIS完成阿茲海默病藥PMN310一期招募 強調生物標誌物預測療效與美國研究：肥胖加速阿茲海默症血液標誌物升高近95％，專家建議早期體重控制相關報導。
▲ 生物標誌物成為阿茲海默症療效評估關鍵（資料來源：Unbias Taiwan）
